Kolesterol hastaları için mucize üzere bir formül geliştirildi

Bu tedavi, kendilerini tıkanmış arterlere ve kalp krizlerine karşı hassas hale getiren kalıtsal rahatsızlıkları olan bireylerde test edildi. Bilim insanları, karaciğer gen hücrelerinde ince ayar yapmak için CRISPR düzenleme tekniklerini kullanabildiler. Araştırmacılar, birinci etapta arterlerde plak oluşumuna neden olan LDL-C’yi (“kötü” kolesterol olarak da adlandırılır) düşürmek için karaciğerde bulunan PCSK9 ismi verilen kolesterol yükseltici geni “kapattı”.

Tedavinin daha yüksek infüzyon oranlarına sahip olduğu kümelerde PCSK9 %84’e kadar düştü. Verve bilim insanları, bu yüksek tedavi dozlarında, primatlar üzerinde yapılan evvelki çalışmalarda LDL-C ile alakalı proteinlerdeki azalmanın 2,5 yıl sürdüğünü söyledi.

Klinik açıdan bakıldığında, bu gen düzenleme terapisi, yüksek kolesterol için mevcut standart tedaviyi bozma potansiyeline sahip. Şu anda tercih edilen ilaçlar ortasında reçeteli statinler ve PCSK9 inhibitörleri yer alıyor lakin bunların sıkı bir formda uygulanması gerekiyor ve kas ağrısı ve hafıza kaybı üzere makus yan tesirleri olabiliyor.

Kolesterol hastaları için mucize üzere bir yol geliştirildi

CRISPR görünüşte mucizevi olsa da günlük ilaçların yerini almaktan çok uzak. Nature’a nazaran, çalışmaya katılan 10 iştirakçiden ikisi, infüzyonla birebir vakte denk gelen bir “kardiyovasküler olay” yaşadı. Verve, birinin tedaviyle hiçbir ilgisi olmadığını, ikincisinin ise “dozajın yakınlığı nedeniyle potansiyel olarak tedaviyle ilgili olduğunu” söyledi. Gen düzenleme teknolojisinin kullanımı her vakit bir ölçü risk taşıyacaktır zira düzenlemeler genomun öbür bir yerinde meydana gelebilir.

Yüksek kolesterol için tek bir infüzyon terapisinin tüketicilere ulaşmasından evvel FDA, tedavinin 15 yıla kadar incelenmesini zarurî kılıyor. Verve yakın vakitte VERVE-101 için Yeni Araştırma Maksatlı İlaç Başvurusu için FDA onayı aldı; bu da şirketin ABD’de denemeler yapmaya başlayabileceği manasına geliyor. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’taki mevcut denemeler, çalışmayı genişletmek için istekli klinik deney iştirakçilerini arayacak.