İngiltere’den gen terapisine birinci müsaade geldi

Vertex tarafından üretilen tedavi, uygun hastaları tedavi etmek için CRISPR tabanlı gen düzenleme teknolojisini kullanan birinci onaylanmış tedavi.

Yeni tedavinin Birleşik Krallık’ta onaylanması, tedavinin aktifliğini gösteren daha evvelki iki global klinik çalışmadan elde edildi. Casgevy kullanan hastaların %97’si, denemeler sırasında tedaviden sonra en az 12 ay boyunca kan hastalıklarıyla bağlantılı şiddetli ağrılardan kurtuldu. Sonuçlar, gen düzenleme tedavisinin mevcut bakım standardının yerini alabileceğini gösteriyor. Kök hücre tedavisi ve kemik iliği nakli şu anda orak hücre hastalığını ve beta talasemiyi güzelleştirmenin tek yolu fakat bunlar birçok risk içeriyor.

Hem orak hücre hastalığı hem de beta talasemi, oksijen taşıyamayan kusurlu kırmızı kan hücreleriyle karakterize edilen ve hastaların maliyetli ve vakit alıcı olabilecek aylık kan transfüzyonu almasını gerektiren kan bozuklukları. Casgevy, bilhassa yanlışlı kan hücreleri üreten kemik iliği kök hücrelerindeki genleri maksat alarak çalışıyor. Tedavinin işe yaraması için hastanın kök hücrelerinin kemik iliğinden çıkarılması, laboratuvarda düzenlenmesi ve akabinde hastaya tekrar verilmesi gerekiyor.

İngiltere’den gen terapisine birinci müsaade geldi

Umut verici görünümüne karşın, CRISPR tabanlı tedaviler halkın kullanımına kolaylıkla sunulamayabilir. Gen düzenleme değerli bir uğraş. Yenilikçi Genomik Enstitüsü (IGI), ortalama CRISPR tabanlı tedavinin hasta başına 500.000 ila 2 milyon dolar ortasında bir maliyete sahip olacağını varsayım ediyor. IGI, bu yeni tedavilere erişimin genişletilmesi sıkıntısını çözmek için bir ‘Fiyat Uygunluğu Vazife Gücü’ oluşturdu.

Maliyetli olmasının yanı sıra gen düzenleme terapileri, nörodejeneratif hastalıklar, kanser ve kas atrofisi üzere ender durumlar için tedavi yollarının yenilenmesi konusunda büyük umut vaat ediyor.

Casgevy, ABD ve Suudi Arabistan da dahil olmak üzere öbür ülkelerdeki güvenlik standartları açısından düzenleyici kurumlar tarafından hala inceleniyor. Tedavinin onaylanmasının birinci adımı olan pazarlama başvurusu yakın vakitte Avrupa İlaç Ajansı tarafından doğrulandı.